遺伝子治療は医療に大きな変革をもたらす力を秘めています。遺伝子の違いにより、約7,000種類にも及ぶ疾患*が存在し、また、多くの一般的な疾患の病態生理にも関与しています。安全に遺伝子を導入・制御する技術が急速に進歩し、現在では実用化に至っています。遺伝子レベルで疾患を特定することで、現在有効な治療法が限られているかまたは存在しない患者さんの人生を変える治療法を開発できる可能性を秘めています。
Primary Focus「遺伝子治療」を社内で推進するアステラスのミッションは、遺伝性疾患を持つ患者さんのために有益な遺伝子治療法を探索、開発し、それを届ける事です。当社は、標的とする適応症を選定するために特定の基準を用いたサイエンスファーストのアプローチを採用しています。これにより、現在、重点的に取り組んでいる単一遺伝子疾患を含め、各プログラムの成功確率が高まると確信しています。
当社のバイオロジーへの深い理解とアデノ随伴ウイルス(AAV)を活用した遺伝子治療技術を組み合わせて、希少な神経筋疾患および中枢神経系(CNS)疾患の治療法の開発に注力しています。当社は、このアプローチを他の臓器や、より一般的な疾患に展開することを目指しています。エンドツーエンドのケイパビリティーを活用し、遺伝子治療に関する新たな領域を追求するとともに、リード化合物を臨床に進め、患者さんの人生を変える可能性を秘めた治療法を含む多様なパイプラインを拡大しています。
当社の遺伝子治療領域におけるフラッグシッププログラムは、ポンペ病に対する遺伝子補充療法として開発中のAT845です。ポンペ病は、酸性α-グルコシダーゼ (GAA) 活性の欠如により、骨格筋および心筋におけるグリコーゲンが蓄積することにより発症する重篤な進行性神経筋疾患です。
遺伝子治療のパイプラインについては、下記をご覧ください。アステラスの全パイプラインのページには、こちらからアクセスできます。
急速に進化する遺伝子治療は、単独で対応できる分野ではありません。当社は、世界的に有名な学術機関および業界のパートナーと協力して、遺伝子治療の研究開発における複雑な課題克服に取り組んでいます。当社は、多様なポートフォリオを強化する可能性のある新しいパートナーシップや、患者さんをより適切にサポートする独自のテクノロジーや研究の視点を提供できるパートナーシップを継続的に調査し、評価しています。
アステラスとのパートナリングに関心を持ち、新薬を患者さんへ届けるために当社独自の専門知識とリソースを活用できる皆さまからのご連絡をお待ちしています。
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